Termékek
Gyógyászati fehérjék általában injekció és infúziós készítmények formájában adják be, és hűtőszekrényben kell tárolni. Az első jóváhagyott rekombináns fehérje az volt humán inzulin néhányan fehérjékpéldául tabletta, kapszula és por formában és szobahőmérsékleten tárolható, mint pl laktáz betegségek kezelésére laktóz intolerancia és egyéb emésztőenzimek.
Szerkezet és tulajdonságok
Fehérjék nagy molekulájú makromolekulák tömeg, főleg ezekből áll aminosavak. Kizárólag a természetben élő élőlények alkotják, és a Föld minden életének (biomolekulák) egyik alapkomponensei. A természetes fehérjék a 22 különbözőből állnak aminosavakamelyek mindegyike tartalmaz egy aminocsoportot és egy karbonsavat is a molekulában. Mindegyik aminosav peptidkötésekkel (amidok, -CO-NH-) kötődhet kettővel. Hosszú láncok képződnek. Az ilyen szekvenciát szekvenciának nevezzük. A láncok háromdimenziós alakúra rendeződnek. Rövidebb láncok, kevesebb, mint 50 aminosavak peptideknek nevezzük. A fehérjék a biológiai. Eleinte elkülönítették őket szerek természetes forrásokból, például szervekből. A rekombináns DNS-technológia 1970-es évekbeli fejlődése óta biotechnológiai módszerekkel előállíthatók. Ma megváltozott farmakológiai és farmakokinetikai tulajdonságokkal rendelkező mesterséges vagy módosított fehérjék is előállíthatók. Génmódosított baktériumok, előállításához többek között gombákat és állati vagy emberi eredetű sejteket használnak. Más szerkezeti elemeket, például polietilénglikolokat (PEG) is beillesztünk a folyamatba. Sok fehérje tartalmaz cukormaradványokat. A glikozilezés csak a Golgi-készülékben és az endoplazmatikus retikulumban történő transzláció után következik be, és a terápiás aktivitáshoz szükséges lehet. Meg kell jegyezni, hogy a baktériumok expressziós rendszereiből származó fehérjék nem glikozilezettek.
hatások
A terápiás fehérjék fontos klasszikus alkalmazása a szubsztitúciós terápia. A szerek adják a testhez, hogy kompenzálják a természetes fehérje elégtelen képződését vagy hiányát. Monoklonális antitestek specifikus és nagy affinitással kötődnek egy molekuláris célhoz. Átlagos a cselekvés mechanizmusa a gyógyszercél inaktiválása. Az antitestek szignáltranszdukciót vagy sejtpusztulást is kiválthat. Enzimek olyan biokatalizátorok, amelyek megkönnyítik az anyagok lebomlását vagy lebomlását. A vakcinák olyan kórokozók összetevői, amelyek immunválaszt váltanak ki és immunitáshoz vezetnek a fertőző betegségek ellen. A hamis receptorok például megkötik az endogén vagy idegen anyagokat, gátolva azok hatását.
Alkalmazási területek
A terápiás fehérjéket széles körben használják az orvostudományban diagnosztikai, profilaktikai és terápiás célokra, és újak szerek ezek alapján évente jóváhagyják. A javallatok például asztma, atópiás dermatitis, migrén, rák, sclerosis multiplex, csontritkulás, anyagcsere-betegségek, mint pl cukorbetegség, hyperlipidaemiaés köszvény, örökletes betegségek, vérzékenység, és a fertőző betegségek, hogy csak egy kis választékot említsek.
Aktív összetevők
Példák:
- Monoklonális antitestek mint például adalimumab és a trastuzumab.
- Enzimek, például laktáz és razburikáz
- Receptorok és fúziós fehérjék, mint pl abatacept és a etanercept.
- Olyan oltások, mint az influenza
- Véralvadási faktorok, például VIII. Vagy IX
- Hormonok mint például inzulinok, szomatropinra, gonadotropinok.
- Citokinek, interferonok
- Toxinok: Botulinum toxin
- Az allergének
Adagolás
A termékinformációk szerint. A terápiás fehérjéket legtöbbször parenterálisan injektálják injekcióként vagy infúzióként, mert lebontják az emésztőrendszerben, ezért nem alkalmasak perorális beadásra. Azonban orálisan elérhető fehérjékkel kapcsolatos kutatásokat végeznek, és az inhalálható inzulin kereskedelemben kapható. A fehérjék gyakran hosszú felezési idővel és ennek megfelelően hosszú adagolási intervallummal rendelkeznek. Rövid hatástartamú fehérjék esetében a kiterjesztés strukturális módosításokkal, például pegilezéssel érhető el. Ritkán a terápiás fehérjék is bevihetők perorálisan - például emésztőenzimek.
Visszaélés
Más szerekhez hasonlóan egyes terápiás fehérjéket is vissza lehet használni, például a rekombináns eritropoietint (EPO) mint a dopping ügynök a sportban.
Ellenjavallatok
A teljes óvintézkedések megtalálhatók az egyes termékek gyógyszercímkéin.
Kölcsönhatások
A fehérjék általában viszonylag alacsony interakciós potenciállal rendelkeznek. Az is előnyös, hogy ezek endogén termékek, és a lebontás során nem képződnek toxikus metabolitok.
Káros hatások
Fehérje igazgatás fejlődéséhez vezethet autoantitestek a terápiás szerek ellen irányul, megfordítva azok hatását. Az immunogenitás akár allergiás reakciókat is okozhat anafilaxia. A fehérjék nagyon érzékenyek a környezeti hatásokra, és a bonyolult gyártási folyamat miatt általában drága termékek. Biohasonlók, vagy a biológiai, valamivel olcsóbbak.
