Termékek
A Voretigenneparvovecet az Egyesült Államokban 2017-ben, az EU-ban 2018-ban és sok országban 2020-ban hagyták jóvá koncentrátumként és oldószerként injekciós oldat (Luxturna) előállításához.
Szerkezet és tulajdonságok
A Voretigenneparvovec egy adeno-asszociált 2-es vírusvektor (AAV2) kapszidja. Az emberi retina pigment cDNS-ét tartalmazza hámszövetspecifikus 65 kDa fehérje (hRPE65).
hatások
A Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) egy génterápiás gyógyszer. A gyógyszer a retina pigment hámsejtjeit az emberi retina pigmentet kódoló gén (cDNS) másolatával látja el. hámszövetspecifikus 65 kilodalton fehérje (RPE65). A cDNS nem épül be a gazdasejt genomjába. Kívül marad kromoszómák a magban.
Jelzések
Örökletes retina dystrophia miatt látásvesztéssel járó betegek kezelésére igazolt biallél RPE65 mutációk alapján, akiknek elegendő életképes retina sejtje van.
Adagolás
Az SMP szerint. A gyógyszert a szubretinális térbe injektálják. Nem szabad intravitreálisan beadni.
Ellenjavallatok
- túlérzékenység
- Szem- vagy periokuláris fertőzés
- Aktív intraokuláris gyulladás
A teljes óvintézkedéseket lásd a gyógyszer címkéjén.
Káros hatások
A leggyakoribb lehetséges mellékhatások a helyi szemészeti mellékhatások:
- Kötőhártya-vörösség, szemgyulladás, szemirritáció, szemfájdalom.
- vízesés
- Megnövekedett intraokuláris nyomás
- Retina szakadás
- A szaruhártya horpadása
- Makula lyuk, makulopathia
- Szubretinális betétek
