Termékek
A Pegvaliase-t az Egyesült Államokban 2018-ban hagyták jóvá injekcióként (Palynziq). A gyógyszert sok országban még nem regisztrálták.
Szerkezet és tulajdonságok
A pegvaliase egy fenilalanint metabolizáló enzim, amely rekombináns fenilalaninból áll ammónia -hidroxiszukcinimid-metoxi-polietilén-glikollal konjugált liáz. Az enzim génje a cianobaktériumból származik. Az irodalom szerint a pegilezés növeli a stabilitást és csökkenti az immunogenitást.
hatások
A pegvaliase enzim metabolizálja a fenilalanin aminosavat ammónia és transz-fahéjsav, amelyeket biotranszformál a máj és kiválasztódik a vizelettel. A pegvaliase a betegségben hiányzó fenilalanin-hidroxiláz (PAH) endogén enzim helyettesítésére szolgál.
Jelzések
Kezelésére phenylketonuria ellenőrizetlen vér 600 µmol / l-nél nagyobb szint a meglévő terápia mellett.
Adagolás
Az SMP szerint. A gyógyszert szubkután injekció formájában adják be.
Ellenjavallatok
A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.
Káros hatások
A lehető leggyakoribb mellékhatások az injekció beadásának helyén jelentkező reakciókat, ízületi fájdalom, túlérzékenységi reakciók, fejfájás, általánosítva bőr reakciók, viszketés, hányinger, hasi fájdalom, oropharyngealis fájdalom, hányás, köhögés, hasmenésés fáradtság. Az anafilaxia viszonylag gyakori.
