Termékek
Az Alipogentiparvovec injekciót az EU-ban 2012 óta engedélyezik (Glybera). Ez volt az első génterápia, amelyet Európában adtak ki. A gyógyszer magas ára ellentmondásos.
Szerkezet és tulajdonságok
A gyógyszer a lipoprotein rendkívül aktív változatát tartalmazza lipáz gén (S447X) virális vektorban. Ez a következőkből áll:
- Fehérjeboríték az adeno-asszociált vírus 1-es szerotípusából (AAV1).
- Citomegalovírus promoter
- Mormota májgyulladás vírus transzkripció utáni szabályozó elem.
- AAV2-eredetű terminális invertált ismétlődő szekvenciák (invertált terminális ismétlések).
hatások
Az Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) tartalmazza a lipoprotein génjét lipáz, amely izomban termelődik utána igazgatás. A vírus nem replikálódhat a testben, és a gén nem integrálódik az emberi DNS-be, hanem extrakromoszómán helyezkedik el.
Jelzések
Családi lipoprotein kezelésére lipáz hiány (LPLD) hasnyálmirigy-gyulladással.
Adagolás
Az SMPC szerint. A gyógyszert intramuszkulárisan injekciózzák a láb izmaiba, többször.
Ellenjavallatok
A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.
Káros hatások
A lehető leggyakoribb mellékhatások tartalmaz láb fájdalom, fejfájás, fáradtság, és a megnövekedett testhőmérséklet.
