génterápiás gyógyszerek

Onasemnogen-Abeparvovec

Termékek Az Onasemnogene bebeparvovec -et az Egyesült Államokban 2019 -ben engedélyezték intravénás infúziós szuszpenzió (Zolgensma) formájában. Felépítése és tulajdonságai Ez egy génterápia, amely a -genet alkalmazza, és amelyben az adeno -asszociált 9 -es szerotípus (AAV9) vírusokat használják vektorokként. A gén kettős szálú DNS formájában található a kapszulában… Onasemnogen-Abeparvovec

Alipogentiparvovec

Termékek Az Alipogentiparvovec injekcióoldatként 2012 óta engedélyezett az EU -ban (Glybera). Ez volt az első génterápia, amelyet Európában kiadtak. A gyógyszer magas ára vitatott. Szerkezet és tulajdonságok A gyógyszer a lipoprotein lipáz gén (S447X) egy nagyon aktív változatát tartalmazza egy vírusvektorban. Ez áll… Alipogentiparvovec