Termékek
Az onasemnogene bebeparvovec-et 2019-ben hagyták jóvá az Egyesült Államokban intravénás infúziós szuszpenzióként (Zolgensma).
Szerkezet és tulajdonságok
Ez egy olyan génterápia, amely a -gént használja, amelyben az adeno-asszociált 9. szerotípus (AAV9) vírusok vektorként használják. A gént kettős szálú DNS formájában tartalmazza a köpeny nélküli vírus kapszidja. A vírus nem képes szaporodni.
hatások
A kezelés célja az emberi SMN gén bevitele a sejtmagokba, hogy elegendő funkcionális SMN fehérje termelődhessen. A DNS nincs integrálva a gazdasejt DNS-be. A sejtmagokban stabil, úgynevezett episzómaként van jelen. Onasemnogen abeparvovec keresztezi a vér-agy gát és gyors a fellépés kezdete.
Jelzések
2 évesnél fiatalabb, gerinc izom atrófiában (SMA) szenvedő gyermekek kezelésére, túlélésben biallél mutációkkal motoros idegsejt 1 (SMN1) gén.
Adagolás
Az SPC szerint. A gyógyszert intravénás infúzióként és egyszeresen adják be adag Az adag testtömegtől függ.
Ellenjavallatok
A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.
Káros hatások
A leggyakoribb potenciál mellékhatások tartalmazzák a megnövekedett aminotranszferáz szinteket és hányás. Szigorú máj betegségről számoltak be. A megfelelő óvintézkedéseket be kell tartani.
