Antiszensz terápia

Nusinersen

A Nusinersen termékeket az Egyesült Államokban 2016 -ban, valamint számos országban és az EU -ban 2017 -ben engedélyezték megoldásként az ágyéki punkcióval történő intratekális injekcióhoz és az SMA kezelés első gyógyszereként (Spinraza). Szerkezet és tulajdonságok A Nusinersen egy módosított antiszensz oligonukleotid. Hatások A Nusinersen (ATC M09AX07) fokozza a… Nusinersen

Eteplirsen

Az Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) termékeket 2016 -ban engedélyezték az Egyesült Államokban (Exondys 51). Szerkezet és tulajdonságok Az eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) egy foszforodiamidát-morfolino-oligomer (PMO), amely szelektíven kötődik a pre-mRNS 51. exonjához. Ez egy nagy molekulatömegű antiszensz oligomer. A sorozat kiegészíti a szegmenst… Eteplirsen