Nusinersen

Termékek (Products)

A Nusinersent az Egyesült Államokban 2016-ban, sok országban és az EU-ban 2017-ben hagyták jóvá az ágyéki intratekális injekció megoldásaként. szúrás valamint az SMA kezelés első gyógyszereként (Spinraza).

Szerkezet és tulajdonságok

A Nusinersen egy módosított antiszensz oligonukleotid.

hatások

A Nusinersen (ATC M09AX07) növeli a teljes hosszúságú SMN fehérje képződését. Megkötődik az elő-mRNS-hez, és elősegíti a 7 exon beépülését az SMN2 mRNS-be. Ez lehetővé teszi a funkcionális SMN fehérje kialakulását. A felezési idő a CSF-ben 135–177 nap.

Jelzések

5q-asszociált gerinc izom atrófia (SMA) kezelésére.

Adagolás

Az SMP szerint. A gyógyszert intratekálisan, ágyékként adják be szúrás mert nem keresztezi a vér-agy akadály.

Ellenjavallatok

  • túlérzékenység

A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.

Kölcsönhatások

Kábítószer kölcsönhatások a CYP450-en keresztül enzimek vagy a szállítmányozókat valószínűtlennek tartják.

Káros hatások

A leggyakoribb potenciál mellékhatások tartalmazzák az alsó és a felső részt légutak fertőzések és székrekedés.