Termékek (Products)
A Nusinersent az Egyesült Államokban 2016-ban, sok országban és az EU-ban 2017-ben hagyták jóvá az ágyéki intratekális injekció megoldásaként. szúrás valamint az SMA kezelés első gyógyszereként (Spinraza).
Szerkezet és tulajdonságok
A Nusinersen egy módosított antiszensz oligonukleotid.
hatások
A Nusinersen (ATC M09AX07) növeli a teljes hosszúságú SMN fehérje képződését. Megkötődik az elő-mRNS-hez, és elősegíti a 7 exon beépülését az SMN2 mRNS-be. Ez lehetővé teszi a funkcionális SMN fehérje kialakulását. A felezési idő a CSF-ben 135–177 nap.
Jelzések
5q-asszociált gerinc izom atrófia (SMA) kezelésére.
Adagolás
Az SMP szerint. A gyógyszert intratekálisan, ágyékként adják be szúrás mert nem keresztezi a vér-agy akadály.
Ellenjavallatok
- túlérzékenység
A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.
Kölcsönhatások
Kábítószer kölcsönhatások a CYP450-en keresztül enzimek vagy a szállítmányozókat valószínűtlennek tartják.
Káros hatások
A leggyakoribb potenciál mellékhatások tartalmazzák az alsó és a felső részt légutak fertőzések és székrekedés.