Termékek
A migalasztat kereskedelemben kapszula formájában kapható (Galafold, Amicus Therapeutics). Az EU-ban és számos országban 2016-ban hagyták jóvá. A kábítószer ritka betegségek státusza van néhány országban.
Szerkezet és tulajdonságok
Migalasztat (C.6H13NEM4, Mr = 163.2 g / mol) vagy az 1-deoxygalactonojirimycin egy iminosav és a terminális analógja galaktóz globotriaozilceramid.
hatások
A Fabry-betegség egy örökletes lizoszomális raktározási betegség, amelyet a -gén mutációi okoznak. Ennek eredményeként hiányzik az a-galaktozidáz A lizoszomális enzim, amely felelős a glikoszfingolipidek metabolizmusáért, különösen a globotriaozilceramid (CL-3) lebomlásáért. Ezen anyagok elégtelen anyagcseréje különféle szervekben, például endoteliális sejtekben, vesesejtekben és neuronokban történő lerakódáshoz vezet. A migalasztat (ATC A16AX14) farmakológiai kísérő. Az α-galaktozidáz A különböző mutáns variánsaihoz kötődik, ami elősegíti a fehérje megfelelő hajtogatását és a lizoszómákba történő transzportot (kereskedelem). Ez részben helyreállíthatja az enzim aktivitását. Becslések szerint a betegek körülbelül 30-50% -ában mutáció van, amely reagál a migalastat terápiára.
Jelzések
Fabry-betegség (α-galaktozidáz A-hiány) kezelésére reagáló mutációval.
Adagolás
Az SMP szerint. Kapszula minden második nap a nap ugyanazon időpontjában veszik be. Adminisztráció kell, hogy legyen böjtölés, azaz két órával étkezés előtt vagy két órával étkezés után.
Ellenjavallatok
- túlérzékenység
A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.
Káros hatások
A lehető leggyakoribb mellékhatások tartalmaz fejfájás.
