Szerkezet és tulajdonságok
A kis interferáló RNS (siRNS) egy rövid, szintetikusan előállított RNS-fragmens, amely körülbelül 21-25 nukleotidból áll. Az siRNS komplementer szekvenciával rendelkezik az emberi test célmRRNS-jével, és általában kettős szálú formában adják be.
hatások
A szekvencia-specifikus siRNS a komplementer mRNS szelektív lebontásához vezet a szervezetben. Így a génexpresszió gátolt és nem termelődik specifikus fehérje, közvetetten farmakológiai hatást vált ki. Ez a fiziológiai mechanizmus RNS interferencia (RNSi) néven is ismert, és legfeljebb egy hétig hatékony. Elvileg a test bármely génjét el lehet némítani ezzel a megközelítéssel, amely számos terápiás alkalmazást tesz lehetővé. Az egyik akadály az a tény, hogy a meztelen siRNS negatív töltése miatt nem képes keresztezni a sejtmembránokat. Ezenkívül az RNS enzimatikusan lebomlik a vér és mellékhatásokat okozhat. Ezért kulcsfontosságú az RNS kémiai módosítása és a modern gyógyszer-szállító rendszerek használata, amelyek az siRNS-t a hatás helyére és a sejtekbe juttatják (transzfekció néven).
Aktív ügynökök
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
