Termékek
A patisirant koncentrátumként forgalmazzák [infúziós oldat> infúzió] (Onpattro) előállítására. Az Egyesült Államokban és az EU-ban 2018-ban, és számos országban 2019-ben hagyták jóvá.
Szerkezet és tulajdonságok
A patisiran a kis interferáló RNS (siRNS) csoportjába tartozik szerek. Ez egy kicsi, kétszálú ribonukleinsav. A hatóanyag patisiran formájában van jelen a gyógyszerben nátrium. A patisziránt egy lipid nanorészecske tartalmazza, hogy biztosítsa a bejutást (bejuttatást) máj sejtekben.
hatások
A patisiran (ATC N07XX12) csökkenti a természetes és a mutáns TTR fehérjét (transztiretin) a máj sejtek. Ennek a génnek a mutációi okozzák a fehérje hibás hajtogatását és örökletes transztiretin-amiloidózist váltanak ki. A hatásokat az úgynevezett RNS interferencia (RNAi) okozza. A patisiran a TTR mRNS katalitikus lebontásához vezet, amely gátolja a fehérjeszintézist. Konzervált régióhoz kötődik az mRNS nem transzlált régiójában. Az átlagos felezési idő körülbelül 3.2 nap.
Jelzések
Örökletes transztiretin-amiloidózis (hATTR amiloidózis) kezelésére 1. vagy 2. stádiumú felnőtt betegeknél polyneuropathia.
Adagolás
Az SMPC szerint. A gyógyszert intravénás infúzió formájában adják be három hetente.
Ellenjavallatok
- Súlyos túlérzékenység
A teljes óvintézkedések megtalálhatók a gyógyszer címkéjén.
Káros hatások
A leggyakoribb potenciál mellékhatások a perifériás ödéma és az infúzióval kapcsolatos reakciók.
