Tünetek Cisztás fibrózisban (CF, cisztás fibrózis) különböző szervrendszerek érintettek, ami heterogén klinikai képet eredményez, különböző súlyosságú tünetekkel: Alsó légutak: Krónikus köhögés viszkózus nyálkahártyával, elzáródás, visszatérő fertőző betegségek, pl. gyulladás, a tüdő átalakulása (fibrózis), pneumothorax, légzési elégtelenség, légszomj, zihálás, oxigénhiány. Felső … Cisztás fibrózis: okai és kezelése
Az Elexacaftor termékeket az Egyesült Államokban 2019-ben és sok országban 2020-ban engedélyezték, fix dózisú kombinációban, tezakaftorral és ivakaftorral filmtabletta formájában (Trikafta). A reggeli adagban mindhárom hatóanyag szerepel. Az esti adagban csak ivakaftor. Szerkezet és tulajdonságok Az Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) létezik… Elexacaftor
Termékek Az Ivacaftort az FDA és az EMA 2012-ben, a Swissmedic pedig 2014-ben hagyta jóvá filmtabletta formájában (Kalydeco). Rendelkezésre áll egy fix kombináció a lumakaftorral (Orkambi) is. 2016 -ban egy granulátumot is jóváhagytak. 2018 -ban a tezakaftorral való kombinációt jóváhagyták az Egyesült Államokban és az EU -ban (Symdeko, Symkevi). 2020 -ban egy… Ivakaftor
Termékek A Lumacaftor kereskedelmi forgalomban kapható fix kombinációban az ivacaftor CFTR erősítővel filmtabletta (Orkambi) formájában. A gyógyszert az EU -ban és az Egyesült Államokban 2015 -ben, számos országban pedig 2016 -ban engedélyezték. Szerkezet és tulajdonságok A Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) fehér por formájában létezik, amely gyakorlatilag… Lumacaftor
Termékek A Tezacaftor-t 2018-ban engedélyezték az Egyesült Államokban és az EU-ban, valamint 2019-ben számos országban, rögzített kombinációban a korábban regisztrált ivacaftorral, filmtabletta formájában (Symdeko). 2020 -ban jóváhagyták a fix kombinációt a tezacaftorral, elexacaftorral és ivacaftorral (Trikafta). Szerkezet és tulajdonságok A Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) fehér színben létezik… Tezacaftor
