Myelodysplasticus szindróma: Gyógyszerterápia

Terápiás célok

• A tünetek enyhítése
• Az életminőség megőrzése és javítása
• A túlélési idő meghosszabbítása

Terápiás ajánlások

Terápia alacsony kockázatú mielodiszplasztikus szindróma.

Alacsony fokú citopénia (sejtszám csökkenése) jelenlétében, valamint az életkortól és a társbetegségektől (kísérő betegségek) függően elegendő e betegeknél kezdetben megfigyelni vagy várni („figyelni és várni”). Általában bevált vérszegénység az indítás kiváltója terápia.

• Támogató terápia
  • Transzfúziók (vörösvértestek, vérlemezkék) tünetorientáltak - lásd „További terápia”
  • Fertőzések esetén: korai igazgatás széles spektrumú antibiotikumok (megelőző igazgatás nem ajánlott).
  • Barlang: ne adjon szteroidokat és lehetőleg ne szteroid gyulladáscsökkentőket (NSAID)!
• Növekedési tényezők használata - eritropoetin terápia (EPO terápia).
  • A rosszul irányított hematopoiesis (vér képződés).
  • Javallatok:
    • 5q anomália (del (5q)) és / vagy.
    • SEPO <500 mU / ml és / vagy
    • <2 EC (piros vér sejtkoncentrátumok) havonta.
  • Az rHuEpo (rekombináns humán eritropoetin) (40-60,000 500 egység / hét sc) vagy darbepoetin (2 µg 3-XNUMX hetente).
  • - neutropeniás lázas epizódokban (lázas epizódok, amelyek a neutrofil granulociták/ a fehérhez tartoznak vér vércsoport sejtcsoportja): Granulocita kolóniastimuláló faktorok (G-CSF).
  • In thrombocytopenia (a számok csökkenése) vérlemezkék / thrombocyták): thrombopoietin receptor agonisták romiplostim és eltrombopag.
• Immunmoduláló terápia
  • Javallatok:
    • MDS-betegek „alacsony” vagy „közepes” rizikójú csoportban és 5q rendellenesség (del (5q)); és
    • SEPO ≥ 500 mU / ml és
    • <2 EC (vörösvértest koncentrátum) havonta.
  • Használata: Lenalidomid (Red Hand Letter: új fontos megjegyzés a vírusfertőzések újraaktiválásáról).
  • A szükséges transzfúziók gyakorisága csökkenthető. Az is előfordulhat, hogy nincs szükség további transzfúzióra.
  • Más terápiás intézkedéseket elégtelennek vagy alkalmatlannak találtak ezeknél a betegeknél.
• Immunszuppresszív terápia
  • Javallatok:
    • Kor <60 év
    • Robbanások a csontvelőben <5
    • Normál citogenetika
    • Transzfúziótól függő
  • Használata: Antithymocyta globulin (ATG) vagy CsA.

A magas kockázatú terápia mielodiszplasztikus szindróma.

• Kemoterápiás kezelés - ha nincs megfelelő őssejt-donor.
  • A blasztok feleslegének csökkentése (fiatal, még nem differenciálódott sejtek).
  • Javallatok:
    • Nem jogosult betegek őssejt-transzplantáció (II. közepes vagy magas kockázatú).
    • Hidaként az allogén felé őssejt-transzplantáció.
  • Használata: 5-azacitidin (Adagolási utasítások: Mindaddig, amíg az 5-azacitidin hatékony és nem jelentkezik súlyos toxicitás (toxicitás)).
  • A teljes túlélési arány jelentős megnyúlása!
• Intenzív polikemoterápia (AML indukciós protokollok) - nem bevált kezelési lehetőség a magas kockázatú MDS betegek számára!
  • Jelzés:
    • Magas kockázatú, 70 évesnél fiatalabb betegek, társbetegségek (kísérő betegségek) nélkül, figyelembe véve a kockázat / haszon arányt.
  • Körülbelül 60% teljes remisszió

Egyéb hatóanyagok

• Luspatercept (hatásmód: Ligandcsapda: vonzza és csapdázza hormonok amelyek elnyomják az erythropoiesist (a képződés és fejlődés folyamata) vörösvértesteket/ vörösvértestek)): egy III. fázisú vizsgálat kimutatta, hogy a luspaterceptet szedő résztvevők körülbelül 38% -ának vérátömlesztés legalább 8 hétig (placebo csoport: 13%); A gyógyszert szedő betegek 28% -a még transzfúziótól mentes volt több mint 12 hétig (placebo csoport: 8%).