Alfa-eloszulfáz

Termékek (Products)

Az alfa-eloszulfázt 2014-ben és számos országban 2016-ban hagyták jóvá az EU-ban és az Egyesült Államokban koncentrátumként infúziós oldat (Vimizim) előállításához.

Szerkezet és tulajdonságok

Az alfa-eloszulfáz az emberi -acetil-galaktozamin-6-szulfatáz enzim rekombináns formája. Biotechnológiai módszerekkel állítják elő.

hatások

Az alfa-eloszulfáz (ATC A16AB12) helyettesíti a hiányzó vagy redukált aktív enzimet -acetil-galaktozamin-6-szulfatázt. Ez a lizoszomális enzim részt vesz a keratán-szulfát és a kondroitin-6-szulfát glikozaminoglikánok metabolikus lebontásában.

Jelzések

IVA típusú mukopoliszacharidózis (Morquio A szindróma, MPS IVA) kezelésére.

Adagolás

Az SMP szerint. A gyógyszert általában intravénás infúzióként adják be hetente egyszer.

Ellenjavallatok

  • túlérzékenység

A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.

Káros hatások

A lehető leggyakoribb mellékhatások tartalmaz fejfájás, hányinger, hányásemésztési zavarok, láz, hidegrázás, izom fájdalom, nehézlégzés és hasi fájdalom. Ezek túlnyomórészt az infúzióval kapcsolatos reakciók, amelyek azután következnek be igazgatás.