Termékek (Products)
Az alfa-eloszulfázt 2014-ben és számos országban 2016-ban hagyták jóvá az EU-ban és az Egyesült Államokban koncentrátumként infúziós oldat (Vimizim) előállításához.
Szerkezet és tulajdonságok
Az alfa-eloszulfáz az emberi -acetil-galaktozamin-6-szulfatáz enzim rekombináns formája. Biotechnológiai módszerekkel állítják elő.
hatások
Az alfa-eloszulfáz (ATC A16AB12) helyettesíti a hiányzó vagy redukált aktív enzimet -acetil-galaktozamin-6-szulfatázt. Ez a lizoszomális enzim részt vesz a keratán-szulfát és a kondroitin-6-szulfát glikozaminoglikánok metabolikus lebontásában.
Jelzések
IVA típusú mukopoliszacharidózis (Morquio A szindróma, MPS IVA) kezelésére.
Adagolás
Az SMP szerint. A gyógyszert általában intravénás infúzióként adják be hetente egyszer.
Ellenjavallatok
- túlérzékenység
A teljes óvintézkedésekért lásd a gyógyszer címkéjét.
Káros hatások
A lehető leggyakoribb mellékhatások tartalmaz fejfájás, hányinger, hányásemésztési zavarok, láz, hidegrázás, izom fájdalom, nehézlégzés és hasi fájdalom. Ezek túlnyomórészt az infúzióval kapcsolatos reakciók, amelyek azután következnek be igazgatás.