Huntington-kór: Gyógyszerterápia

Terápiás cél

  • A tünetek enyhítése

Terápiás ajánlások

További megjegyzések

  • Egy emberben végzett klinikai vizsgálatban (I. fázisú tanulmány) egy antiszensz gyógyszer kimutatta, hogy csökkentheti a betegség okozó fehérjét a CSF-ben. A terápia érintett intrathecalis injekciók oligonukleotid, amely képes megkötni és elpusztítani a hunttingens messenger RNS-ét. A vizsgálat elsődleges végpontja a biztonság volt. Komoly szövődmények nem fordultak elő, és egyik beteg sem szakította meg idő előtt a kezelést. Közben megkezdődött a III. Fázisú vizsgálat.

Megjegyzés: Piros levél (AkdÄ Drug Safety Mail): ellenjavallatok, figyelmeztetések és intézkedések a valproát terhesség alatti expozíciójának elkerülésére:

  • Fogamzóképes korú lányoknál és nőknél a valproát csak akkor alkalmazható, ha más kezelések nem hatékonyak vagy nem tolerálhatók.
  • A valproát ellenjavallt fogamzóképes nőknél, hacsak a terhesség megelőzési programot követik.
  • A valproát ellenjavallt epilepszia alatt terhesség hacsak nem állnak rendelkezésre megfelelő alternatívák.
  • A valproát alkalmazása ellenjavallt terhesség bipoláris rendellenességre és migrén profilaxis.